Об этом на минувшей неделе заявил сенатор Российской Федерации, заместитель председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике Юрий Архаров, выступая на встрече, посвященной проблемам доступности генно-клеточной терапии для лечения онкогематологических заболеваний, в частностипроизводства, регистрации и финансирования CAR-T-клеточной терапии.
Сегодня CAR-T-терапия не зарегистрирована в России, и пациенты могут получить такие препараты только в рамкахКлинических исследований, либо через благотворительные фонды, а это лишь малая доля от реально необходимых гражданам объемов инновационного лечения.
17 декабря в МИА "Россия сегодня" состоялось мероприятие по теме «Вопросы доступности инновационных лекарственных препаратов для пациентов в РФ. Существующие барьеры и пути решения», в котором принимали участие законодатели, представители пациентского сообщества, благотворительных фондов, клиницисты и юристы.
«В российском законодательстве сегодня отсутствуют понятия высокотехнологичных и соматоклеточныхпрепаратов, что прямо противоречит праву ЕАЭС и автоматически создает барьеры для их обращения, - открывая мероприятие, сказал Юрий Архаров. - Кроме этого, не существует специальных режимов контроля качества и мониторинга движения данных лекарственных препаратов».
Для совершенствования законодательства по внедрению, регистрации и обращению инновационных лекарственных препаратов и генно-клеточных технологий и создается профильная рабочая группа в рамках экспертного совета по здравоохранению. Поручение проработать вопрос о внесении изменений в законодательство Российской Федерации в части установления особенностей ввода высокотехнологичных лекарственных препаратов в гражданский оборот было дано профильным ведомствам (Минздраву, Минэкономразвития, Минпромторгу и Росздравнадзору) Михаилом Мишустиным 18 октября.
Дело в том, что текущее законодательство ориентировано преимущественно на химические препараты, качество которых контролируется по установленной схеме. Но такие условия не могут применяться к индивидуализированной терапии, где препарата настолько мало, что его целиком можно израсходовать только на сам процесс контроля качества.
Еще одна проблема – любой лекарственный препарат, который обращается в России, нужно маркировать в соответствии с системой маркировки, что опять же неприменимо для препаратов индивидуальной терапии.
Руководитель практики Здравоохранения и технологий юридической фирмы «БГП Литигейшн» Александр Панов возлагает на создающуюся рабочую группу большие надежды по снятию обозначенных выше проблем: «Мы видим хорошую тенденцию в том, что регулятор это осознает и при помощи Совета Федерации будет образована рабочая группа, которая призвана в кратчайшие сроки сделать первые изменения и согласовать их со всеми заинтересованными акторами и в дальнейшем эти барьеры снять».
В настоящее время инновационные технологии не зарегистрированы в России, и пациенты могут получить такое лечение только в рамках клинических исследований.Из-за отсутствия регуляторной базы врачи сегодня не могут назначать незарегистрированную терапию CAR-T.
Проректор по научной работе РНИМУ им. Н.И. Пирогова Денис Ребриков сказал, что Центр Рогачева не может удовлетворить существующую сегодня потребность в этом виде терапии, поэтому стоит задача масштабирования таких методов лечения. По данным завотделением трансплантации костного мозга РДКБ Елены Скоробогатовой, в Центре Рогачева ежегодно оказывается помощь примерно 20 пациентам с острой лимфобластнойлейкемией, однако, существующая потребность превышает возможности.
На пути от постановки диагноза до получения необходимой помощи пациент сегодня сталкивается с многочисленными проблемами и барьерами. Представители благотворительных фондов, присутствовавших на встрече, рассказали, что несмотря на постоянный рост запросов пациентов и врачей федеральных центров на клеточную терапию, в настоящее время пациенты могут получить ее только посредством НКО, так как необходимые препараты не зарегистрированы в стране.
Например, подопечная фонда «Люди-маяки» девочка Кира Капранова с острым лимфобластным лейкозом получила максимально доступное в РФ лечение, но оно не помогло. За счет средств благотворительного фонда пациентка получила терапию CAR-T в Израиле. Сейчас она в полной ремиссии, абсолютно здорова и живет обычной жизнью ребенка, на которую у нее почти не было шансов. Но выздоровление Киры – это пока лишь исключение, а не массовая история.
Директор Благотворительного Фонда «Люди-маяки» Лилия Цыганкова говорит, что сейчас многое делается для решения проблем орфанных пациентов. «Мы особенно надеемся на поддержку фонда «Круг Добра», созданного по инициативе президента, надеюсь, что все вместе мы сможем решить эту проблему» - сказала Цыганкова.
Инновации часто приходят в Россию с опозданием как минимум в 3-5 лет: от научного открытия до внедрения в реальную практику здравоохранения могут пройти годы и десятилетия. По словам президента Всероссийского общества гемофилии и сопредседателя Всероссийского союза пациентов Юрия Жулева, чтобы достичь национальных целей развития здравоохранения необходимо коренным образом изменить ситуацию именно с доступностью инноваций в нашей стране.
«Мы определили несколько ключевых элементов, которые важно развивать для улучшения доступности инноваций в нашей стране — это создание экосистемы, в которой определенное место выделено инновационным лекарствам и технологиям. Где первым шагом должно стать нормативное закрепление определения понятия «инновационный лекарственный препарат» и критерии определения его терапевтической ценности для пациента и общества» - сказал Юрий Жулев.
«Изменения в законодательстве всегда требуют времени и комплексного подхода. В случае с инновационными технологиями, такими как CAR-T, необходимо уделить повышенное внимание разработке критериев -инновационности и тех, по которым медицинские организации будут относиться к числу тех, которые могут обеспечивать прорывную терапию для пациентов» - сказал гендиректор ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России Виталий Омельяновский.